Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT )周一宣布，美国食品药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。据 InvestingPro 数据显示，该消息传出之际，公司股价接近52周低点，年初至今已下跌超过90%。

公司将重新聚焦于高影响力的研发项目，裁员及研发管线调整预计每年节省4亿美元（其中1.2亿来自人力成本，3亿来自研发优化），目标将年均运营开支压至8-9亿美元（2026年起），据公开资料显示，赛诺菲做为Sarepta母公司主导了此次计划。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics ...

7月29日，此前宣布， 美国食品 药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。受此消息影响，Sarepta Therapeutics 隔夜股价大涨逾16%，盘后续涨逾47%。

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

2019年12月，罗氏与Sarepta签署了一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的许可协议，获得了SRP-9001在美国以外地区的 ...

截至目前，Sarepta利用PMO化学和外显子跳过技术开发的2款药物获得了美国 FDA 的批准：（1）2019年，Vyondys 53（golodirsen）获得批准，用于治疗经检测 ...