Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

2025年7月18日，FDA发布声明，要求Sarepta立即自愿停止Elevidys的全部商业供应。此前公司已主动停止对非行走患者的供药，但依然持续为尚能行走的患儿供药。面对FDA的请求，Sarepta选择拒绝，理由是“行走人群中并无新增或变化的安全 ...

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症 (DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为 InvestingPro 数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

公司将重新聚焦于高影响力的研发项目，裁员及研发管线调整预计每年节省4亿美元（其中1.2亿来自人力成本，3亿来自研发优化），目标将年均运营开支压至8-9亿美元（2026年起），据公开资料显示，赛诺菲做为Sarepta母公司主导了此次计划。

美国制药商Sarepta Therapeutics周三表示，计划裁员500人，并在其肌肉疾病基因治疗药物Elevidys的标签上添加严重警告，此前有两名患者因服用该药物而死亡。 美国食品和药物管理局（FDA）要求Sarepta在其产品标签上添加最严重的“黑框”警告，警告能够行走的杜氏肌营养不良症患者，使用Elevidys有急性肝损伤和肝衰竭的风险。

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics (SRPT.US)周三美股盘后大涨超35%，涨幅一度接近60%，原因是该公司宣布裁员超过三分之一，并确认其用于治疗致命肌肉疾病的基因疗法将在附加可能导致肝衰竭的风险警示下继续上市。

这是目前唯一获得美国FDA批准的治疗DMD的基因疗法。 Sarepta Therapeutics公司表示，在确认一名DMD患者在接受Elevidys治疗后猝死的消息后，该公司将更新其Elevidys的处方信息。 据Sarepta公司介绍，这名患者是一名16岁的少年，在接受Eleidys治疗后出现了急性肝功能衰竭。

汇通财经APP讯——医学研究和药物开发公司Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）一度下跌超过13.66%，使得最近五个交易日迄今累计跌幅超过20.96%。欧洲药品管理局（EMA）一个顾问委员会不建议批准该公司的基因疗法Elevidys。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

7 月 18 日，纳斯达克生物科技指数全天震荡下行，最终收跌 1.45%，报 4393.686 点。板块内部呈现显著分化：基因疗法公司 Sarepta Therapeutics (SRPT)成为最大拖累，单日暴跌 35.94%，收盘价跌至 14.08 ...