Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

2025年7月18日，FDA发布声明，要求Sarepta立即自愿停止Elevidys的全部商业供应。此前公司已主动停止对非行走患者的供药，但依然持续为尚能行走的患儿供药。面对FDA的请求，Sarepta选择拒绝，理由是“行走人群中并无新增或变化的安全 ...

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Investing.com - 伯恩斯坦兴业银行集团 (Bernstein SocGen Group)将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )的目标价从13.00美元上调至18.00美元，同时维持"市场表现"评级。根据 InvestingPro 数据显示，分析师对该股票的目标价范围从5美元到80美元不等，最近有7位分析师上调了盈利预期。根据 ...

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

公司将重新聚焦于高影响力的研发项目，裁员及研发管线调整预计每年节省4亿美元（其中1.2亿来自人力成本，3亿来自研发优化），目标将年均运营开支压至8-9亿美元（2026年起），据公开资料显示，赛诺菲做为Sarepta母公司主导了此次计划。

索雷帕塔治疗公司（SRPT）的股价周一继续下滑，原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。 在一项 1 期研究中，第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡（可能与该药物有关），此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics (SRPT.US)周三美股盘后大涨超35%，涨幅一度接近60%，原因是该公司宣布裁员超过三分之一，并确认其用于治疗致命肌肉疾病的基因疗法将在附加可能导致肝衰竭的风险警示下继续上市。

7月29日，此前宣布， 美国食品 药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。受此消息影响，Sarepta Therapeutics 隔夜股价大涨逾16%，盘后续涨逾47%。

美国制药商Sarepta Therapeutics周三表示，计划裁员500人，并在其肌肉疾病基因治疗药物Elevidys的标签上添加严重警告，此前有两名患者因服用该药物而死亡。