【罗氏制药将恢复在美国市场之外的基因疗法Elevidys发货工作】罗氏制药将恢复在美国市场之外的基因疗法Elevidys发货工作。近日，美国食品药品管理局（FDA）调查结果显示，一名八岁男童的死亡事故与Sarepta的基因疗法“无关”。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症 (DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为 InvestingPro 数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。

摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

7月29日，此前宣布， 美国食品 药品监督管理局已授权该公司恢复向行走患者发送其杜氏肌营养不良症基因疗法ELEVIDYS。受此消息影响，Sarepta Therapeutics 隔夜股价大涨逾16%，盘后续涨逾47%。

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

罗氏控股股份公司：在巴西去世的男孩曾接受过Elevidys治疗，且并非临床试验参与者。

【罗氏：将继续与欧洲药品管理局就Elevidys疗法合作】罗氏宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对Elevidys疗法用于3至7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的条件性上市许可（CMA）申请给出了负面意见。罗氏称，鉴于DMD领域存在巨大的未满足医疗需求，罗氏计划继续与EMA合作，探索潜在的解决方案。

【罗氏：将继续与欧洲药品管理局就Elevidys疗法合作】财联社7月25日电，罗氏宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对Elevidys疗法用于3至7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的条件性上市许可（CMA）申请给出了负面意见。罗 ...

Sarepta Therapeutics公司周一表示，在一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡后，该公司将暂停其Elevidys基因疗法在美国的所有发货。美国监管机构上周五要求Sarepta Therapeutics公司主动停止其基因疗法。但该公司最初拒绝了这一要求。Sarepta 公司在一份声明中说，所有用于治疗杜氏肌营养不良症的 Elevidys ...