摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

2025年7月18日，FDA发布声明，要求Sarepta立即自愿停止Elevidys的全部商业供应。此前公司已主动停止对非行走患者的供药，但依然持续为尚能行走的患儿供药。面对FDA的请求，Sarepta选择拒绝，理由是“行走人群中并无新增或变化的安全 ...

Investing.com - 伯恩斯坦兴业银行集团 (Bernstein SocGen Group)将Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )的目标价从13.00美元上调至18.00美元，同时维持"市场表现"评级。根据 InvestingPro 数据显示，分析师对该股票的目标价范围从5美元到80美元不等，最近有7位分析师上调了盈利预期。根据 ...

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

格隆汇7月29日丨生物技术公司Sarepta Therapeutics盘前暴涨超45%，公司获FDA批准恢复基因疗法Elevidys用于杜氏肌营养不良症 (DMD)治疗。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

美国卫生与公众服务部 (HHS)发言人周二晚间证实，美国食品药品监督管理局 (FDA)高级官员维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad)在担任生物制品评估与研究中心 (CBER)主任一职近三个月后离开了该机构。