2025年7月18日，FDA发布声明，要求Sarepta立即自愿停止Elevidys的全部商业供应。此前公司已主动停止对非行走患者的供药，但依然持续为尚能行走的患儿供药。面对FDA的请求，Sarepta选择拒绝，理由是“行走人群中并无新增或变化的安全 ...

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术治疗DMD，这是一种由基因缺陷导致的进行性肌肉无力的罕见遗传疾病。该治疗以单次静脉注射的方式给药。

摘要：美国 FDA 在短短三天内完成监管态度的 180 度转变 —— 先因一名 8 岁巴西患者死亡启动调查，随即认定死因与 Sarepta 的基因疗法 Elevidys 无关，建议解除针对可行走患者的自愿暂停令。这一反转不仅让 Elevidys ...

财联社7月29日讯（编辑 牛占林） 美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Investing.com - Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )股价在盘后交易中飙升约48%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)可能解除对可行走杜氏肌营养不良症 (DMD)患者的ELEVIDYS自愿发货暂停。这一消息对投资者来说是个好消息，因为 InvestingPro 数据显示，该股在过去一年中下跌了近90%，波动性尤其高。

据外媒报道，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查上个月一名 8 岁男孩的死亡事件，该男孩曾接受过 Sarepta Therapeutics 公司的 Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗。

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics (SRPT.US)周三美股盘后大涨超35%，涨幅一度接近60%，原因是该公司宣布裁员超过三分之一，并确认其用于治疗致命肌肉疾病的基因疗法将在附加可能导致肝衰竭的风险警示下继续上市。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

周三，部分生物制药公司股价飙升，截至发稿，Replimune (REPL.US)飙升逾85%， Sarepta Therapeutics (SRPT.US)上涨超16%， Capricor Therapeutics (CAPR.US)大涨超18%。消息面上，美国FDA生物制品评估与研究中心主任普拉萨德在上任不到三个月后离职，正值FDA对多款基因疗法和疫苗采取严格监管措施，引发市场关注。分析人士指出 ...

2019年12月，罗氏与Sarepta签署了一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的许可协议，获得了SRP-9001在美国以外地区的 ...

截至目前，Sarepta利用PMO化学和外显子跳过技术开发的2款药物获得了美国 FDA 的批准：（1）2019年，Vyondys 53（golodirsen）获得批准，用于治疗经检测 ...